Одеському активістові Євромайдану Віталію Свічинському та його дружині Марії вдалося зібрати кошти для порятунку свого чотиримісячного сина Дмитра.
Кілька місяців тому, хлопчику поставили діагноз спінально-м’язова атрофія – це рідкісна генетична хвороба, лікування якої коштує величезних коштів.
Лише одна ін’єкція препарату Zolgensma, який може врятувати хворого, коштує понад 2 мільйони доларів.
Zolgensma в міжнародних ЗМІ його нерідко називають “найдорожчими ліками у світі”.
На всі труднощі накладався час – зібрати необхідну суму потрібно було упродовж трьох місяців, адже після цього введення препарату може бути не таким ефективним.
У березні батьки Діми запустили кампанію зі збору коштів на його порятунок – “Діма, ми встигнемо!” – і напередодні повідомили, що досягли цілі у понад 2 мільйони доларів (близько 60 млн гривень).
Кампанія зі збору грошей стала відомою на всю Україну, її підтримали зірки шоу-бізнесу, спорту та політики.
Віталій Свічинський розповів, що частину коштів пожертвували представники великого бізнесу, але більшу частину грошей вдалося зібрати саме завдяки переказам звичайних громадян на відносно невеликі суми.
“У мене завмирало серце, коли кожну секунду мені на телефон надходили повідомлення про грошові перекази від вас”, – розповів батько хлопчика.
За його словами, днями невідома людина анонімно переказала на їхній рахунок суму, якої бракувало для завершення кампанії, і тепер збір можна завершувати.
Загалом кампанія “Діма, ми встигнемо!” тривала 80 днів, зібрана сума склала 2,05 мільйона доларів.
“Дякуємо вам, що ви подарували нашому сину шанс на повноцінне життя”, – сказала мама хлопця Марія Свічинська, дякуючи всім, хто долучився до збору коштів.
—
Як дізналися про діагноз
Як розповідала пані Марія, все почалося зі звичайного візиту до педіатра.
“Ми пішли до нашого лікаря на огляд, він почав перевіряти м’язи Діми, як він рухає ручками і ніжками. Лікар одразу сказав нам, що в дитини дуже велика слабкість у м’язах”, – згадує жінка.
“Коли дитині два місяці, її перевіряють – беруть його за руки, тягнуть вгору, і він має пальцями триматися за пальці мами чи лікаря. А Діма їх тримати не міг, ручки в нього падали вниз”.
Це насторожило лікарів – Діму екстренно оглянули невролог та генетик, а за три тижні діагноз підтвердили й німецькі лікарі: у дитини спінально-м’язова атрофія (СМА).
Це рідкісна генетична хвороба, за якої через брак білка відмовляють м’язи та руйнується спинний мозок, можуть виникати проблеми з серцем та диханням.
До того ж у Діми підтвердили перший тип цієї хвороби, за якого вона прогресує особливо швидко.
У немовлят після четвертого місяця СМА може завдати непоправної шкоди здоров’ю.
“Діти з цим захворюванням приречені на смерть або важку інвалідність”, – розповідала керівниця центру орфанних захворювань “Охматдиту” Наталія Пічкур.
Після підтвердження діагнозу батьки дізналися про єдиний шанс на порятунок сина – ін’єкція препарату Zolgensma.
Проблемою було те, що ціна на нього складає понад 2 мільйони доларів: “Це громадна сума, яку ми самі ніяк не потягнемо”, – розповідала Марія Свічинська.
Та подружжя все ж вирішило спробувати запустити кампанію зі збору коштів у соцмережах – і за трохи більш як два місця до неї встигли долучитися тисячі людей, зокрема знаменитості – музиканти Дмитро Шнуров, Андрій Хливнюк, гурт “Океан Ельзи”, “ДахаБраха”, а також Майкл Щур, Ірма Вітовська, Сергій Жадан, Андрій Куликов та навіть тренер збірної України з футболу Андрій Шевченко.
Також гроші допомогли зібрати Ірена Карпа, подружжя Борисових, Женя Галич, гурт “Козак Систем” та спортсмен Жан Беленюк.
Мер Львова Андрій Садовий також підтримав кампанію та закликав жертвувати гроші на лікування такої ж хвороби львівського малюка.
Тепер, коли необхідну суму таки вдалося зібрати, батьки Діми займаються підготовкою документів для перельоту та лікування в США – укол хлопчику зроблять в дитячій лікарні у місті Сан-Антоніо, штат Техас.
Клініка також зробила знижку на лікування, що допоможе швидше розпочати лікування.
—
Що за препарат і чому він настільки дорогий
Zolgensma випускається американською компанією AveXis і є першим лікарським препаратом для генної терапії спінально-м’язової атрофії.
Над його розробкою працювали близько 10 років, а використання в США дозволили лише у 2019-му.
Принцип роботи препарату часто описують як “ремонт” ДНК, – він забезпечує заміну відсутнього або дефектного гена SMN1, який і викликає спінально-м’язову атрофію.
Немовлята, які, як Діма Свічинський, народжуються з СМА 1-го типу, мають очікувану тривалість життя у 2 роки.
Zolgensma не лікує хворобу на 100%, але відчутно допомагає зупинити її прогресування – після ін’єкції діти можуть самостійно дихати, сидіти, повзати і навіть ходити.
Препарат затвердили для використання у США після того, як він показав дуже хороші результати під час випробувань: з 21 дитини в тестовій групі 19 не просто вижили, але й показали раніше небачені для дітей з СМА досягнення: вони могли рухати головою і сидіти без додаткової підтримки.
У ще одному дослідженні в групі дітей, які отримали збільшену дозу Zolgensma, 75% пацієнтів змогли сидіти без додаткової підтримки, а 17% – вставати і ходити.
У березні видання The Guardian повідомляло, що лікування Zolgensma пройшли вже понад 1 тисячу дітей, препарат затверджений у 38 країнах.
Виробників ліків, подібних Zolgensma, часто критикують за встановлення захмарних цін на них, проте фармкомпанії зазвичай пояснюють це великими витратами на розробку препаратів. Адже кількість пацієнтів, які їх потребують, є відносно невеликою.
Президент AveXis Девід Леннон називав ціну на Zolgensma у 2 мільйони доларів “розумною і справедливою”.
“Ми говоримо про довічну користь від лікування, при тому, що воно зводиться до одноразової ін’єкції”, – наголосив він.
За його словами, така ціна препарату дозволяє фармкомпанії покрити витрати на його створення та вкладати кошти в нові передові методи лікування.
“Вранці вручає повістки, а ввечері бухає під російську попсу”: у мережу злили відео “відпочинку” заступника начальника ТЦК